登上Nature：舒易来教授领衔，AAV基因治疗成功恢复耳聋患者听力
全球超 2600 万人受先天性听力损失影响，约 60% 由遗传因素导致。DFNB9 型耳聋由 OTOF 基因突变引起，人工耳蜗植入术有局限。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队等开展针对 OTOF 基因突变导致的 DFNB9 型耳聋患者的 AAV 基因治疗研究，发布 2.5 年结果，90% 患者成功恢复听力且听力持续稳定提升，首次揭示听力、言语改善长期规律。该研究是全球开展最早、纳入受试者最多、随访时间最长的先天性耳聋基因治疗临床研究，覆盖 9 个月到 32 岁受试者。研究发现年龄、内耳毛细胞功能残留、基因突变类型会影响治疗效果，为临床选择患者和制定方案提供依据。此研究证明 AAV1 - hOTOF 基因疗法安全性和疗效良好，为遗传性耳聋治疗带来“治本”希望，团队还制定全球首个先天性耳聋基因治疗国际专家共识。
登上Nature：舒易来教授领衔，AAV基因治疗成功恢复耳聋患者听力（Pharmcube）
复旦最新Nature！先天性耳聋治疗迎重大突破（Pharmcube）